نتایج نویدبخش ژن‌درمانی برای تالاسمی
تالاسمی یک بیماری ارثی است که باعث کم‌خونی می‌شود. در این بیماری، بیماران به علت اختلال ژنتیکی از نظر تولید هموگلوبین مشکل دارند. تالاسمی به دو نوع آلفا و بتا تقسیم می شود: تالاسمی بتا شدیدتر است و افرادی که مبتلا به تالاسمی بتا هستند، به علت کم‌خونی شدید نیاز مکرر به تزریق خون دارند. تزریق مکرر خون در این بیماران باعث تجمع آهن در بدن بیمار و عوارض مرتبط با تجمع آهن می شود. تالاسمی عمدتاً در بیماران نواحی مدیترانه جنوب آسیای جنوب شرقی و خاورمیانه بروز می‌کند.
Image credit: Wikimedia Commons
در یک مطالعه‌ی جدید که در مجله‌ی پزشکی نیوانگلند منتشر شده است. محققان سلول‌های بنیادین خون را از ۲۲ بیمار گرفتند، روی این سلول‌ها ژن‌درمانی انجام دادند، و سپس آنها را دوباره به بدن بیماران تزریق کردند، تا تولید گلبول های قرمز خون را افزایش دهند. پنجاه درصد این بیماران توانستند به طور کامل تزریق خون را قطع کنند و بقیه‌ی بیماران نیز به موارد کمتری تزریق خون نیاز داشتند. بدین ترتیب، می‌توان گفت که این روش جدید درمانی مبتنی بر ژن‌درمانی، که «لنتی‌گلوبین» نام دارد، نتایج بسیار رضایت‌بخشی را به دنبال داشت. البته کارشناسان هشدار می‌دهند که هنوز اثرات درازمدت این روش جدید درمانی به خوبی مشخص نشده است و نیاز به مطالعه‌ی بیشتر دارد.
در صورتی که بتوان درمانی برای تالاسمی پیدا کرد که نیازی به تزریق خون نداشته باشد، می‌تواند برای این بیماران بسیار سودمند باشد، زیرا تزریق خون مکرر، گرچه برای این بیماران اثرات مفید در بر دارد، ولی در بلندمدت عوارض شدیدی را نیز به دنبال دارد.
در سرتاسر جهان، حدود ۳۰۰ هزار بیمار مبتلا به تالاسمی بتا وجود دارند که این درمان می‌تواند زندگی آنها را متحول سازد.
نکته‌ی دیگری که باید به آن توجه داشت، این است که این روش درمانی در حال حاضر بسیار گران قیمت است و مشخص نیست که آیا امکان اجرای آن برای بیمارانی که در کشورهای در حال توسعه قرار دارند و از نظر مالی وضع پایین‌تری دارند، وجود خواهد داشت یا خیر.
Nice post, it looks like LentiGlobin BB305 was given it's "Breakthrough Drug Status" in 2015 and has been in clinical trial for the past 3 years. They ( https://www.bluebirdbio.com/patients-families/beta-thalassemia/ ) just need enough data to release it and then we'll see the cost. That paper looks pretty promising for results and I think the gene editing part pretty cheap. Once they have what they need it's basically just a chemical bath and then back it goes. It's all about how easy it is to extract those CD 34+ cells and as far as I know you gotta split the white cells out of the blood as just the first step so that's not gonna be cheap ... those blood banks are making bank when they resale the blood/plasma the pull and separate.
Thank you for your informative reply.
Shad Bashi
Nice post
بسیار معلومات مفید بود تشکر از شما دوست خوبم