Gene Therapy: Cos'è e come funziona? parte 1

Ad oggi, la medicina ha fatto passi da gigante per cercare di curare le più svariate tipologie di malattie conosciute. Oggi vorrei parlarvi di una metodica che sta andando a diffondersi e migliorarsi giorno dopo giorno, la Terapia Genica.

Fonte: yourgenome.org

Di cosa si tratta? Bene, nulla di complicato. Consiste nell'inserimento all'interno di un "paziente" di materiale genetico, solitamente una porzione che codifica per un gene difettivo, tramite alcuni vettori allo scopo di curare o migliorare la vita di un paziente. Vi chiederete, come fa questo materiale genetico a curare la patologia? Bene, il DNA o una parte di esso, è capace di penetrare all'interno delle cellule e sostituire la porzione omologa e difettiva nella cellula bersaglio.
Cosa sono i vettori? I vettori sono dei "veicoli" che permettono il trasporto di questo materiale genetico all'interno dell'organismo di nostro interesse.

Quali sono i vettori?

Fonte:sciencemag.org

Il DNA stesso può essere un vettore. La sua presenza all'interno dell'organismo ci permette di inserirlo senza problemi di tossicità (essendo già presente), ma ha come contro una bassa efficienza di inserimento, quindi su una determinata quantità inserita, solo una piccola parte sarà capace di arrivare fino al nucleo e sostituire la parte difettosa.

Fonte: atsociety.org.uk

Oltre al DNA è possibile utilizzare come vettori, virus e liposomi, di cui vi parlerò nei prossimi giorni con nuove pubblicazioni.