골수섬유증 에서 룩소리티닙 (ruxolitinib)의 효과

골수섬유증은 골수가 섬유화되어 손상되는 병으로, 골수의 섬유모세포에서 지나치게 많은 섬유조직을 생산해 내면서 혈액세포 생산을 대체하여, 그 결과 빈혈, 무기력감, 피로, 비장 비대증, 간 비대증 등의 증세가 나타날 수 있습니다.

골수섬유증의 치료법으로 대표적인 것은 골수이식 입니다. 또한 안드로겐, 에리스로포이에틴, 탈리도마이드와 같은 약물요법은 적혈구, 백혈구, 혈소판 감소 시 사용할 수 있습니다. 비장 비대증세가 나타날 경우, 비장 절제술이나 항암요법 (하이드로유리아 등), 낮은 에너지의 방사선 요법 등을 통해 치료할 수 있다고 알려졌습니다.

5년간의 데이터에 따르면, 룩소리티닙 (ruxolitinib, 제품명 Jakavi))은 중간등급 또는 고위험 골수섬유증 환자의 비장 크기 감소와 생존기간의 증가가 나타났습니다.
COMFORT-I (COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Therapy) 연구의 3상 임상시험에서는 골수섬유증 환자 309명을 대상으로 5년까지 진행 되었으며, 그 중 155명의 환자가 룩소리티닙을 복용 하였고, 154명의 환자가 위약을 복용 했습니다. 연구 3년차에서 평가 가능한 모든 환자는 시험군과 대조군을 바꿔 교차참여를 시작하거나 시험을 중단 하였습니다.
연구 결과, 룩소리티닙에 배정 된 환자의 59.4 %가 35 % 이상의 비장 감소를 보였습니다. 의약품 반응 기간의 중앙값은 168.3주였습니다. 생존율 분석을 위한 추적조사 기간의 중앙값은 268.4주였습니다. 위약으로 전체 생존기간의 중앙값은 200주에 달했고, 룩소리티닙 투여 그룹의 전체생존기간의 중앙값은 그에 미치지 못했습니다 (HR, 0.69; P=0.025).
연구 3년차에서 교차참여를 하였던 환자들 중 3.6% 이하의 환자들만이 중도탈락 했습니다.

안전성 데이터는 초기 분석과 비슷한 결과가 나타났으며, 장기간(5년) 사용 시 발생할 수 있는 부작용에 대한 정보로 사용 가능했습니다.

COMFORT-I 연구의 3년간 데이터에서는, 위약과 대조하여, 룩소리티닙이 비장 비대증을 감소시키고 환자의 생존기간을 개선시킨다는 결과가 나왔고, 5년간 데이터에서도 비장 비대증이 완화에 도움을 준다는 결과가 나타났으므로, 전문가의 의학적 판단에 따라 골수섬유증에서 룩소리티닙의 사용이 고려될 수 있을 것 같습니다.