#club5050 / Viernes de Ciencia y Tecnología / Tijeras Genéticas, la cura para enfermedes hereditarias de la sangre / por @yolvijrm
¡Saludos a todos los amigos de la comunidad Scouts!
Aprovechando la temática del día de hoy en la comunidad, he decidido hablarles de un tema que le ha merecido el Premio Nobel de Química en el año 2020 a la microbióloga Emmanuelle Charpentier, y la química Jennifer A. Doudna; se trata del desarrollo del método CRISPR-Cas9 de edición del genoma humano, lo que constituye una auténtica revolución en el área de la genética.
Gracias a la herramienta de edición de genes CRISPR, la cual también se ha conocido como “tijeras genéticas”, se ha logrado curar a individuos que padecen trastornos hereditarios de la sangre, como la anemia de células falciformes y beta-talasemia. Tales tratamientos, fueron ejecutados en una placa de laboratorio.
En palabras sencillas, las tijeras genéticas, CRISPR (Cas9), es una herramienta sencilla que permite cortar y pegar ADN, cortar un gen que causa una enfermedad y cambiarlo por otro que no provoque ese problema.
Similar a un editor de textos, las tijeras genéticas son capaces de manipular el genoma mediante un mecanismo que “corta y pega” secuencias de ADN; es un sistema copiado del mecanismo defensivo de las bacterias, una asombrosa herramienta de edición genética válida para el genoma de cualquier organismo.
Se encuentra basado en el mecanismo natural que emplean las bacterias para defenderse de los virus; poseedor de un sistema inmunitario capaz de recordar secuencias del ADN de virus que le han afectado. En el caso de que vuelvan a ser atacadas, activa una especie de tijera molecular, la más frecuente es una enzima llamada Cas9, que cortar la cadena de material genético del virus para imposibilitar su reproducción.
Este mecanismo de defensa, CRISPR se encuentran alojado en las células procariotas (bacterias y arqueas), es decir, organismos unicelulares sin núcleo definido y con el material genético disipado por la célula. Tales organismos unicelulares tienen un mecanismo de defensa que les permite defenderse de los virus de una manera versátil y muy eficaz. Sabemos que para los humanos adquirir inmunidad frente a un virus, debemos vacunarnos generación tras generación, ya que no somos capaces de heredar esa inmunidad.
Esta técnica de edición genómica puede ser aplicada en prácticamente cualquier organismo. Desde que fue creado, en 2012, el Cas9 se ha empleado en la búsqueda de nuevos tratamientos contra numerosas enfermedades, incluyendo el cáncer y el sida; así como en la obtención de nuevas variedades vegetales o en aplicaciones medioambientales.
Hay que destacar que esta técnica reduce de forma considerable el tiempo necesario para alterar el genoma a voluntad, y sea identificado como la democratización de la edición genética, ya que ha permitido colocar esta tecnología al alcance de cualquier laboratorio de biología molecular.
Esta es una de las revoluciones de mayor impacto para la biología y la medicina. Aunado a las numerosas aplicaciones de las CRISPR, se deben destacar las grandes posibilidades terapéuticas de esta herramienta que se continuarán desarrollando y mejorando; ganando en seguridad y eficacia, hasta convertirse en tratamientos de utilidad para millones de pacientes afectados de alguna de las miles de enfermedades congénitas que existen y que aún no tienen cura.
Saludos al equipo equipo moderador de Scouts (@hive-181136): @fjjrg, @emisol, @karianaporras, @aleravago.
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Maravilloso amigo... Que información tan interesante y una fabulosa noticia porque gracias a esas tijeras, se puede terminar con la cadena de enfermedades genéticas
Interesante investigación sobre la edición del genoma humano que puede tener implicaciones éticas. No sabemos en que pueden parar estos avances que manipulan la genética humana. Saludos y éxitos.